La Fédération mondiale de l’hémophilie (WFH) a présenté une lettre au Dr Tedros Adhanom Ghebreyesus, Directeur général de l’Organisation mondiale de la santé (OMS), en soutien à l’adoption d’une résolution de l’Assemblée mondiale de la santé (AMS) sur l’action mondiale pour promouvoir l’équité en santé des personnes atteintes d’hémophilie et d’autres troubles hémorgatoires. Cela fait partie de la préparation de la prochaine 158e session du Conseil exécutif de l’OMS, qui se tiendra à Genève, en Suisse, du 2 au 7 février 2026. L’EHC fait partie des 76 organisations ayant rejoint cet appel.

L’EHC demande à l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’inclure le facteur von Willebrand (VWF) dans la liste de l’Union des médicaments critiques, soulignant l’urgence de protéger les patients atteints de la maladie de von Willebrand (VWD).

La VWD touche entre 0,6 % et 1,3 % de la population, ce qui en fait le trouble hémorragique héréditaire le plus courant. Pour les patients atteints de VWD de type 3 et beaucoup atteints de VWD de type 2, la VWF représente une thérapie salvatrice lorsque des traitements alternatifs comme la desmopressine s’avèrent inefficaces.

Sans accès fiable à la VWF, les patients font face à des épisodes de saignement potentiellement mortels, à une augmentation des hospitalisations et à des conséquences potentiellement fatales. Les pénuries actuelles mettent non seulement en danger la vie des patients, mais font aussi grimper les coûts de santé grâce aux interventions d’urgence et aux hospitalisations prolongées.

Bien que la desmopressine reste une option pour certains patients atteints de VWD de type 1, elle ne peut pas constituer une solution globale couvrant l’ensemble des cas de VWD. Inclure le VWF dans la liste des médicaments essentiels démontrerait l’engagement de l’UE en faveur d’une prise en charge équitable des maladies rares et renforcerait la préparation de l’Europe face aux pénuries de médicaments.

Ajouter le VWF à cette liste représente une étape cruciale pour garantir qu’aucun patient ne souffre inutilement à cause de pénuries de médicaments évitables.

Alors que la législation générale pharmaceutique de l’UE entre dans une phase décisive, l’EHC s’est associée à EURORDIS–Rare Diseases Europe, au Forum européen des patients (EPF) et à plus de 70 autres organisations de patients pour appeler les décideurs européens à garantir une implication forte et significative des patients à l’Agence européenne des médicaments (EMA) – y compris le maintien du droit de vote des patients au sein du Comité des produits médicinaux à usage humain (CHMP).

Dans une déclaration conjointe publiée pour la première fois le 10 mars 2025, EURORDIS et l’EPF ont averti que les négociations du Conseil risquaient de retirer les droits de vote des représentants des patients au sein du CHMP et de réduire le nombre de membres patients votants au sein du Comité de pharmacovigilance et d’évaluation des risques (PRAC) – les deux comités EMA chargés d’autoriser et de surveiller les médicaments en Europe.

La proposition initiale de la Commission européenne a marqué une étape importante dans la formalisation de l’implication des patients dans la réglementation européenne des médicaments, introduisant des dispositions pour quatre représentants des patients ayant droit de vote au CHMP et deux au PRAC. Cependant, l’accord du Conseil adopté le 4 juin affaiblit considérablement ces dispositions. Elle ne correspond pas à la fois à l’ambition de la Commission et à la position adoptée par le Parlement européen en avril 2024 en ce qui concerne l’implication des patients.

Depuis plus de 25 ans, les représentants des patients apportent leur expérience vécue aux processus réglementaires de l’UE. Leurs analyses renforcent la confiance, garantissent que les médicaments répondent aux besoins réels et complètent l’expertise clinique et scientifique. Réduire l’implication des patients ou supprimer le droit de vote ne ferait pas seulement annuler des décennies de progrès – cela enverrait un signal dommageable que les perspectives des patients ne sont plus valorisées dans les décisions qui affectent directement leur vie.

Suite à l’accord Coreper I du 4 juin, conclu sous la présidence polonaise du Conseil de l’UE, les négociations en trilogue entre le Conseil, le Parlement et la Commission doivent commencer le 17 juin. Cette phase finale façonnera l’avenir de la réglementation européenne des médicaments – et avec elle, l’avenir de la représentation des patients au sein de l’EMA.

Des centaines de milliers d’Européens dépendent des médicaments au plasma. Ces médicaments ne peuvent être fabriqués qu’à partir de plasma humain. Aussi récemment qu’en 2011, suffisamment de plasma a été collecté dans l’UE pour répondre à l’utilisation des patients européens. Depuis, cependant, malgré l’augmentation des collections de plasma publiques et commerciales, la demande croissante de plasma a dépassé l’offre. Les pays de l’UE ne collectent actuellement pas suffisamment de plasma pour répondre aux besoins des patients européens, qui ont connu des pénuries de médicaments contre le plasma (produits médicinaux dérivés du plasma, ou PDMP).

La collecte insuffisante de l’Europe et sa dépendance conséquente aux importations de plasma, principalement des États-Unis, mettent en danger l’accès des patients et compromettent ainsi la sécurité sanitaire des États membres de l’UE et de l’Europe dans son ensemble. Les expériences vécues pendant la pandémie de COVID-19 et les périodes de tensions géopolitiques croissantes montrent les conséquences dangereuses de dépendre fortement des importations de plasma pour fabriquer ces médicaments essentiels à base de plasma. L’Europe doit s’attaquer à cette vulnérabilité stratégique et ne plus exposer ses citoyens à cette menace.

Les pays disposant de programmes de plasmaphérèse (publics et/ou commerciaux) contribuent proportionnellement plus de plasma à la fabrication des PDMP que les pays sans tels programmes.

Le nouveau Règlement sur les substances d’origine humaine (SoHO) exhorte les États membres à augmenter leur capacité de collecte et leur base de donateurs de plasma en investissant dans des programmes à but non lucratif et publics de plasmaphérèse. Nous sommes fermement convaincus qu’en augmentant leur financement pour les programmes de collecte publique, les États membres de l’UE amélioreront considérablement les perspectives de fournir un approvisionnement sûr et résilient en médicaments à base de plasma pour leurs patients dans les années à venir.

Nous, patients, donneurs, établissements de gestion du sang, médecins et autres professionnels de santé, hôpitaux, services de santé et représentants de l’industrie publique, approuvons donc ce manifeste et exhortons les autorités nationales et européennes à augmenter leur soutien politique et leur financement aux programmes publics de collecte de plasma afin d’augmenter de 40 % la collecte publique de plasma pour le fractionnement en Europe. et au minimum de 25 %, d’ici 2030. Cela signifierait augmenter la contribution du plasma en provenance d’Europe, passant de 9 millions de litres en 2022 à au moins 11 millions de litres dans les cinq prochaines années.

Les femmes souffrant de troubles de la coagulation font face à des défis uniques qui affectent significativement leur santé et leur bien-être, cependant, leurs besoins sont souvent négligés en raison d’une idée reçue courante selon laquelle les troubles de la coagulation touchent principalement les hommes. Des affections telles que l’hémophilie, la maladie de von Willebrand (VWD) et les troubles de la fonction plaquettaire peuvent entraîner de graves complications de santé, notamment des saignements menstruels abondants, des saignements prolongés après des blessures et des difficultés d’accouchement. Les fluctuations hormonales qui surviennent pendant les règles, la grossesse et la ménopause peuvent compliquer davantage le diagnostic et le traitement. Comprendre la complexité des troubles de la coagulation chez la femme est crucial pour un diagnostic précoce, un traitement efficace et une amélioration de la qualité de vie.

Compte tenu des obstacles auxquels sont confrontées les femmes atteintes de troubles de la coagulation, l’Union européenne (UE) doit prendre des mesures proactives pour combler ces lacunes. Nous exhortons l’UE à donner la priorité à la santé des femmes en se concentrant sur l’amélioration de l’accès aux soins, en favorisant la recherche et en promouvant un diagnostic précoce ainsi que des soins spécialisés.

L’EHC fait partie de la Platform of Plasma Protein Users (PLUS), une coalition d’organisations de patients atteints de troubles rares liés au plasma dont la vie dépend des produits à base de protéines plasmatiques. À la suite de la Conférence annuelle de consensus des parties prenantes les 23 et 24 janvier à Estoril (Portugal), l’EHC a approuvé la déclaration conjointe du PLUS sur la sécurité des PDMP.

L’EHC reconnaît les récentes décisions de plusieurs entreprises pharmaceutiques d’arrêter ou de recentrer le développement ou la commercialisation des thérapies contre l’hémophilie depuis octobre 2024. L’EHC reconnaît que ces décisions interviennent à un moment où des besoins importants non satisfaits, persistant dans la communauté des troubles de la coagulation. Bien que des progrès aient été réalisés, de nombreuses personnes atteintes d’hémophilie (TPH) ou d’autres troubles de la coagulation souffrent encore de charges de traitement, de saignements de rupture et d’une réduction de la qualité de vie. L’accès à la prophylaxie standard reste un défi dans de nombreux pays européens, soulignant davantage la nécessité de poursuivre la recherche, l’innovation et la disponibilité équitable des traitements.

L’EHC exhorte les entreprises pharmaceutiques, les autorités sanitaires et les parties prenantes à rester engagés dans l’avancement des options de traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques. L’investissement dans la recherche et le développement doit se poursuivre afin de garantir que les besoins de la communauté des troubles de la coagulation soient satisfaits et que tous les patients aient accès à des thérapies sûres, efficaces et innovantes.

L’EHC a saisi l’opportunité de contribuer à la consultation publique de la Commission européenne sur le projet de règlement d’application des consultations scientifiques conjointes (CSA) pour les produits médicinaux, pour lequel nous avons émis neuf recommandations.

Cette initiative de l’UE définit des règles de mise en œuvre détaillant comment les développeurs peuvent recevoir rapidement des directives sur les preuves et données nécessaires pour réaliser une évaluation clinique conjointe de leurs produits médicaux.

Lisez-en plus sur cette initiative de la Commission européenne ici.

JCA ne devrait pas entraver l’accès aux ATMP transformateurs !

L’EHC rejoint un groupe de patients, de cliniciens, de centres médicaux universitaires, ainsi que de développeurs et fabricants de thérapies pour signer un appel à l’action en vue du déploiement réussi de l’Évaluation Clinique Conjointe (JCA).

Avec l’adoption de la Loi de mise en œuvre sur le JCA pour les produits médicinaux et les Lignes directrices méthodologiques et pratiques du Groupe de coordination du HTA sur la comparaison directe et indirecte, la mise en œuvre du JCA dans le cadre du règlement européen sur le HTA entre dans une phase critique. L’EHC et d’autres signataires craignent que les patients européens disposant de peu ou pas d’alternatives thérapeutiques ne connaissent de nouveaux retards et limitations dans l’accès à des médicaments potentiellement bouleversants. Cela irait à l’encontre de l’objectif de l’UE HTA et du JCA qui aspirent à accroître et accélérer l’accès des patients.

Par conséquent, la déclaration conjointe exhorte les membres du Groupe de Coordination HTA et ses sous-groupes concernés, ainsi que les évaluateurs JCA, à reconnaître tous les types de preuves disponibles, y compris les essais à bras unique et la RTE, et à utiliser le rapport JCA pour décrire, plutôt que juger, toute incertitude résultant quant aux bénéfices des traitements, comme l’exige le règlement HTA. Une part significative de l’incertitude en cours peut être prise en charge au niveau national pendant la phase d’évaluation et par la collecte des REWE.

Ce faisant, le Groupe de Coordination peut diriger le développement d’un système JCA adapté à son usage, qui réponde efficacement aux besoins des systèmes de santé, sans entraver l’accès des patients aux thérapies transformatrices.

L’EHC rejoint d’autres organisations de premier plan en Europe pour publier un ensemble de dix recommandations clés visant à améliorer l’implication des patients dans les évaluations cliniques conjointes (JCA) dans le cadre du règlement européen sur l’évaluation des technologies de santé (HTA). Cet effort collaboratif met en lumière le rôle crucial des expériences et des connaissances des patients dans la conception d’évaluations efficaces des soins de santé et dans la garantie que les voix des personnes directement touchées par les innovations médicales soient entendues et valorisées.

Élaborées avec les contributions d’un large éventail de groupes de patients et basées sur une vaste consultation et expérience pratique, ces recommandations visent à favoriser une approche plus inclusive, transparente et centrée sur le patient des JCA. Les dix points suivants résument leurs contributions et nous encourageons vivement qu’ils soient pris en compte afin d’assurer une implication significative et pratique des patients

Ils sont également un appel à l’action pour que le Groupe de Coordination de la HTA intègre ces pratiques dans les lignes directrices qu’ils développent afin d’améliorer la qualité et la pertinence des JCA. Ce faisant, ils peuvent s’assurer que les évaluations reflètent les expériences réelles des patients, conduisant ainsi à des solutions de santé plus centrées sur le patient.

• Établir un cadre prévisible pour l’implication des patients dans les JCAs
• Inclure les contributions des patients, des aidants et des organisations de patients
• Inclure les données d’expérience des patients dans les JCAs
• Simplifiez l’implication des patients tout au long du processus
• Fournir des résumés en langage clair des technologies
• Élargir le vivier de patients et spécifier les critères de sélection
• Apporter un soutien aux patients
• Rendez la JCA et les rapports résumés disponibles dans toutes les langues de l’UE
• Fournir des retours aux patients
• Adopter une approche constructive de la confidentialité et des conflits d’intérêts

Depuis trente ans, les patients atteints d’hémophilie A et B sont traités avec des concentrés de remplacement FVIII et FIX. Ces thérapies sont bien connues tant des cliniciens que des patients. Nous entrons maintenant dans une nouvelle ère dans le traitement de l’hémophilie et des troubles hémorragiques rares. De nouvelles thérapies non substitutives ont été approuvées et deviennent disponibles, ce qui pourrait avoir un impact significatif sur les soins cliniques et la qualité de vie des patients.

L’Agence européenne des médicaments (EMA) a lancé en octobre 2023 une consultation publique sur leur projet de ligne directrice concernant les exigences cliniques pour la thérapie non de remplacement dans l’hémophilie A et B. La fin de la consultation et la date limite pour les commentaires ont eu lieu le 30 avril 2024.

L’Association européenne pour l’hémophilie et les troubles associés (EAHAD), l’Association européenne d’hématologie (EHA) et l’EHC soutiennent les efforts de l’EMA dans la rédaction de la directive visant à fournir aux demandeurs et aux régulateurs des exigences harmonisées d’autorisation de mise en marché très nécessaires pour les applications de thérapies non de remplacement pour l’hémophilie A et B.