Depuis trente ans, les patients atteints d’hémophilie A et B sont traités avec des concentrés de remplacement FVIII et FIX. Ces thérapies sont bien connues tant des cliniciens que des patients. Nous entrons maintenant dans une nouvelle ère dans le traitement de l’hémophilie et des troubles hémorragiques rares. De nouvelles thérapies non substitutives ont été approuvées et deviennent disponibles, ce qui pourrait avoir un impact significatif sur les soins cliniques et la qualité de vie des patients.

L’Agence européenne des médicaments (EMA) a lancé en octobre 2023 une consultation publique sur leur projet de ligne directrice concernant les exigences cliniques pour la thérapie non de remplacement dans l’hémophilie A et B. La fin de la consultation et la date limite pour les commentaires ont eu lieu le 30 avril 2024.

L’Association européenne pour l’hémophilie et les troubles associés (EAHAD), l’Association européenne d’hématologie (EHA) et l’EHC soutiennent les efforts de l’EMA dans la rédaction de la directive visant à fournir aux demandeurs et aux régulateurs des exigences harmonisées d’autorisation de mise en marché très attendues pour les applications de thérapies non substitutives pour l’hémophilie A et B.