L’EHC s’associe à la Société internationale sur la thrombose et l’hémostase (ISTH), à l’Association européenne pour l’hémophilie et les troubles associés (EAHAD), la Fédération mondiale de l’hémophilie (WFH) et d’autres organisations internationales de premier plan pour publier une déclaration et un appel urgent à l’action en faveur d’un engagement continu envers l’innovation et l’accès aux soins de l’hémophilie.

Au cours de la dernière décennie, le traitement de l’hémophilie a considérablement progressé, passant du remplacement intraveineux traditionnel aux thérapies de substitution sous-cutanée, aux agents de rééquilibrage et aux thérapies géniques. Ces innovations offrent des résultats et une qualité de vie nettement améliorés pour les personnes atteintes d’hémophilie, y compris celles atteintes de maladie légère ou modérée, les femmes et les personnes présentant des troubles hémorragiques associés.

Ces dernières années, trois thérapies géniques — ROCTAVIAN, HEMGENIX et BEQVEZ — ont reçu l’approbation réglementaire, marquant une étape historique. De manière préoccupante, plusieurs entreprises ont récemment arrêté, interrompu ou réduit les programmes de thérapie génique, invoquant un intérêt limité de la communauté et une incertitude commerciale.

Les allégations de désintérêt de la part de la communauté de l’hémophilie sont trompeuses et compromettent les avancées en thérapie génique. L’adoption lente actuelle est fortement liée à des incertitudes commerciales, à des systèmes de santé fragmentés, à des défis de remboursement, à des incertitudes à long terme sur les résultats et à des barrières systémiques, et non à un manque d’intérêt et/ou de besoin.

Plus que jamais, les sociétés scientifiques et médicales et les communautés de patients réclament et soutiennent le développement de thérapies hémophiliques géniques et nouvelles et sûres et efficaces.

Nous exhortons toutes les parties prenantes — industrie, régulateurs, payeurs, financeurs, chercheurs, cliniciens et patients — à :

• Soutenir la recherche, l’investissement et les développements cliniques dans des thérapies innovantes et avancées, y compris les thérapies géniques et les thérapies non substitutives ;
• Optimiser et élargir l’accès aux traitements existants dans le monde entier ;
• Réduire les charges inutiles dans le développement clinique et les processus d’approbation des médicaments
• Développer des cadres de remboursement clairs et équitables ; et
• Renforcer la collaboration, la recherche et l’éducation à l’échelle mondiale.

L’avenir de l’hémophiliedépend de l’action collective. L’innovation et l’accès aux traitements doivent rester une priorité afin que toutes les personnes atteintes d’hémophilie, où qu’elles vivent, puissent bénéficier de thérapies sûres, efficaces et qui changent leur vie.

En plus de l’ISTH, de l’EAHAD et du télétravail, cette déclaration est approuvée par :

• Société américaine de thérapie génique et cellulaire (ASGCT)
• Société Asie-Pacifique sur la thrombose et l’hémostase (APSTH)
• Association pour l’hémophilie et les troubles connexes – Asie-Pacifique (AHADAP)
• Consortium européen de l’hémophilie (EHC)
• Société Européenne de Thérapie Génique et Cellulaire (ESGCT)
• Grupo Cooperativo Latinoamericano de Hemostasia y Trombosis (Grupo CLAHT)
• Fondation Nationale des Troubles Hémorragiques (NBDF)