L’EHC demande à l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’inclure le facteur von Willebrand (VWF) dans la liste de l’Union des médicaments critiques, soulignant l’urgence de protéger les patients atteints de la maladie de von Willebrand (VWD).

La VWD touche entre 0,6 % et 1,3 % de la population, ce qui en fait le trouble hémorragique héréditaire le plus courant. Pour les patients atteints de VWD de type 3 et beaucoup atteints de VWD de type 2, la VWF représente une thérapie salvatrice lorsque des traitements alternatifs comme la desmopressine s’avèrent inefficaces.

Sans accès fiable à la VWF, les patients font face à des épisodes de saignement potentiellement mortels, à une augmentation des hospitalisations et à des conséquences potentiellement fatales. Les pénuries actuelles mettent non seulement en danger la vie des patients, mais font aussi grimper les coûts de santé grâce aux interventions d’urgence et aux hospitalisations prolongées.

Bien que la desmopressine reste une option pour certains patients atteints de VWD de type 1, elle ne peut pas constituer une solution globale couvrant l’ensemble des cas de VWD. Inclure le VWF dans la liste des médicaments essentiels démontrerait l’engagement de l’UE en faveur d’une prise en charge équitable des maladies rares et renforcerait la préparation de l’Europe face aux pénuries de médicaments.

Ajouter le VWF à cette liste représente une étape cruciale pour garantir qu’aucun patient ne souffre inutilement à cause de pénuries de médicaments évitables.