22 décembre 2025
Pfizer a annoncé le décès d’un participant inscrit à l’étude d’extension ouverte à long terme (B7841007) du marstacimab chez des personnes atteintes d’hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs. Le participant est décédé le 14 décembre 2025, après avoir subi de graves événements indésirables, dont un infarctus cérébelleux suivi d’une hémorragie cérébrale.
La personne, qui avait une hémophilie A avec inhibiteurs, avait déjà participé à la phase active de traitement de l’essai parent (B7841005) en 2022 et était passée à l’étude d’extension en 2023. L’événement fatal s’est produit pendant la période d’extension alors que le participant recevait une prophylaxie au marstacimab, suivie du facteur recombinant VIIa administré pour la gestion hémostatique périopératoire après une intervention chirurgicale mineure.
Pfizer, en collaboration avec l’investigateur de l’étude et un comité externe indépendant de suivi des données, mène une revue complète pour évaluer les circonstances de l’événement. Cela inclut l’évaluation des affections médicales sous-jacentes, des médicaments concomitants et la relation potentielle avec le traitement étudié. Les autorités de régulation et les enquêteurs concernés ont été informés, et les protocoles de gestion chirurgicale du programme de développement du marstacimab sont en cours d’examen.
Les événements thrombotiques sont considérés comme un événement indésirable pour les thérapies de rééquilibrage telles que le marstacimab, qui agit en inhibant l’inhibiteur des voies des facteurs tissulaires (TFPI) pour améliorer la génération de thrombine. Des événements similaires ont été rapportés avec d’autres traitements d’hémophilie non factorielle, en particulier dans des contextes périopératoires et lorsqu’ils sont utilisés en combinaison avec des concentrés de facteurs de coagulation ou des agents de dérivation.
Le marstacimab a reçu l’approbation réglementaire de l’Agence européenne des médicaments pour le traitement de l’hémophilie A ou B chez les patients sans inhibiteurs. Son utilisation chez les patients porteurs d’inhibiteurs n’a pas été approuvée et continue d’être évaluée dans des études cliniques.
L’EHC continuera de suivre les développements et d’examiner toute information supplémentaire partagée par les autorités de régulation et Pfizer au fur et à mesure de l’avancement de l’enquête.
