L’EHC reconnaît les récentes décisions de plusieurs entreprises pharmaceutiques d’arrêter ou de recentrer le développement ou la commercialisation des thérapies contre l’hémophilie depuis octobre 2024.

Comme décision la plus récente parmi celles-ci, fin février 2025, Pfizer a annoncé qu’elle mettrait fin à la commercialisation mondiale du fidanacogène elaparvovec-dzkt, une thérapie génique pour l’hémophilie B, en invoquant une faible demande. Approuvée dans plusieurs régions, y compris l’Union européenne, cette thérapie ponctuelle ne sera plus poursuivie, Pfizer se concentrant sur le marstacimab-hncq, un traitement injectable contre l’hémophilie A et B.

L’EHC reconnaît que ces décisions interviennent à un moment où des besoins importants non satisfaits, persistant dans la communauté des troubles de la coagulation. Bien que des progrès aient été réalisés, de nombreuses personnes atteintes d’hémophilie (TPH) ou d’autres troubles de la coagulation souffrent encore de charges de traitement, de saignements de rupture et d’une réduction de la qualité de vie. L’accès à la prophylaxie standard reste un défi dans de nombreux pays européens, soulignant davantage la nécessité de poursuivre la recherche, l’innovation et la disponibilité équitable des traitements.

L’EHC exhorte les entreprises pharmaceutiques, les autorités sanitaires et les parties prenantes à rester engagés dans l’avancement des options de traitement de l’hémophilie et d’autres troubles hémorragiques. L’investissement dans la recherche et le développement doit se poursuivre afin de garantir que les besoins de la communauté des troubles de la coagulation soient satisfaits et que tous les patients aient accès à des thérapies sûres, efficaces et innovantes.