Svjetska federacija za hemofiliju (WFH) predala je pismo dr. Tedrosu Adhanomu Ghebreyesusu, glavnom direktoru Svjetske zdravstvene organizacije (WHO), u znak podrške usvajanju rezolucije Svjetske zdravstvene skupštine (WHA) o globalnim akcijama za unapređenje zdravstvene ravnopravnosti za osobe s hemofilijom i drugim poremećajima zgrušavanja. Ovo je priprema za nadolazeću 158. sjednicu Izvršnog odbora WHO-a, koja će se održati u Ženevi, Švicarska, od 2. do 7. veljače 2026. EHC je među 76 organizacija koje su se pridružile pozivu.

EHC poziva Europsku agenciju za lijekove (EMA) da uključi von Willebrandov faktor (VWF) na Popis kritičnih lijekova Unije, ističući hitnu potrebu za zaštitom pacijenata s von Willebrandovom bolešću (VWD).

VWD pogađa između 0,6% i 1,3% populacije, što ga čini najčešćim nasljednim poremećajem krvarenja. Za pacijente s tipom 3 VWD i mnoge s tipom 2, VWF predstavlja terapiju koja spašava život kada alternativni tretmani poput desmopresina nisu učinkoviti.

Bez pouzdanog pristupa VWF-u, pacijenti se suočavaju s po život opasnim epizodama krvarenja, povećanim hospitalizacijama i potencijalno smrtonosnim ishodima. Trenutni nedostaci ne ugrožavaju samo živote pacijenata, već i povećavaju troškove zdravstvene skrbi kroz hitne intervencije i produžene bolničke boravke.

Iako desmopresin i dalje ostaje opcija za neke pacijente s VWD tipom 1, on ne može biti sveobuhvatno rješenje za cijeli spektar slučajeva VWD-a. Uključivanje VWF-a na popis kritičnih lijekova pokazalo bi predanost EU-a pravednoj skrbi za rijetke bolesti i ojačalo spremnost Europe na nestašice lijekova.

Dodavanje VWF-a na ovaj popis predstavlja ključni korak prema osiguravanju da nijedan pacijent ne pati nepotrebno zbog nestašica lijekova koji se mogu spriječiti.

Kako opće farmaceutsko zakonodavstvo EU-a ulazi u odlučujuću fazu, EHC se pridružio EURORDIS–Rare Diseases Europe, Europskom forumu pacijenata (EPF) i više od 70 dodatnih organizacija pacijenata u pozivu kreatorima politika EU-a da zaštite snažno i značajno sudjelovanje pacijenata u Europskoj agenciji za lijekove (EMA) – uključujući zadržavanje prava glasa pacijenata u Odboru za medicinske proizvode za ljudsku uporabu (CHMP).

U zajedničkoj izjavi prvi put objavljenoj 10. ožujka 2025., EURORDIS i EPF upozorili su da pregovori Vijeća riskiraju oduzimanje prava glasa predstavnicima pacijenata u CHMP-u i smanjenje broja članova s pravom glasa u Odboru za farmakovigilancu i procjenu rizika (PRAC) – dva EMA odbora odgovorna za odobravanje i praćenje lijekova u Europi.

Izvorni prijedlog Europske komisije označio je prekretnicu u formalizaciji sudjelovanja pacijenata u regulaciji lijekova EU-a, uvodeći odredbe za četiri predstavnika pacijenata s pravom glasa u CHMP-u i dva u PRAC-u. Međutim, sporazum Vijeća usvojen 4. lipnja znatno slabi te odredbe. Ne ispunjava ni ambicije Komisije ni stav Europskog parlamenta usvojen u travnju 2024. u pogledu uključivanja pacijenata.

Više od 25 godina predstavnici pacijenata doprinose svojim osobnim iskustvom regulatornim procesima EU-a. Njihovi uvidi jačaju povjerenje, osiguravaju da lijekovi odgovaraju stvarnim potrebama i nadopunjuju kliničku i znanstvenu stručnost. Smanjenje uključenosti pacijenata ili oduzimanje prava glasa ne bi samo poništilo desetljeća napretka – već bi poslalo štetnu poruku da perspektive pacijenata više nisu cijenjene u odlukama koje izravno utječu na njihove živote.

Nakon sporazuma Coreper I 4. lipnja, postignutog pod poljskim predsjedanjem Vijeća EU, trilogni pregovori između Vijeća, Parlamenta i Komisije trebali bi započeti 17. lipnja. Ova završna faza oblikovat će budućnost regulacije lijekova u EU-u – a s njom i budućnost zastupljenosti pacijenata unutar EMA-e.

Stotine tisuća Europljana ovise o lijekovima za plazmu. Ti se lijekovi mogu napraviti samo od ljudske plazme. Još 2011. godine u EU je prikupljeno dovoljno plazme za potrebe pacijenata iz EU. Od tada, unatoč povećanju javnih i komercijalnih prikupljanja plazme, rastuća potražnja za plazmom premašila je ponudu. Zemlje EU trenutno ne prikupljaju dovoljno plazme za potrebe pacijenata iz EU-a, koji su iskusili nestašicu lijekova za plazmu (lijekova dobivenih iz plazme, PDMP).

Nedovoljno prikupljanje podataka u Europi i njezina naknadna ovisnost o uvozu plazme, prvenstveno iz SAD-a, ugrožavaju pristup pacijenata i time narušavaju zdravstvenu sigurnost država članica EU-a i Europe u cjelini. Iskustva tijekom pandemije COVID-19 i u vremenima pojačanih geopolitičkih napetosti pokazuju opasne posljedice snažnog oslanjanja na uvoz plazme za proizvodnju ovih ključnih lijekova za plazmu. Europa mora adresirati ovu stratešku ranjivost i više ne ostavljati svoje građane izloženima toj prijetnji.

Zemlje s programima plazmafereze (javnim i/ili komercijalnim) proporcionalno više plazme doprinose proizvodnji PDMP-ova nego zemlje bez takvih programa.

Novi Pravilnik o tvarima ljudskog podrijetla (SoHO) poziva države članice da povećaju svoj kapacitet prikupljanja i bazu donora plazme ulaganjem u neprofitne i javne programe plazmafereze. Čvrsto vjerujemo da će povećanjem financiranja javnih programa prikupljanja država članica EU-a znatno poboljšati izglede za isporuku sigurne i otporne opskrbe plazma lijekovima za svoje pacijente u nadolazećim godinama.

Mi, pacijenti, donatori, ustanove za krv, liječnici i drugi zdravstveni djelatnici, bolnice, zdravstvene službe i predstavnici javnog sektora stoga podržavamo ovaj manifest i pozivamo nacionalne i EU vlasti da povećaju političku podršku i financiranje javnih programa prikupljanja plazme s ciljem povećanja javnog prikupljanja plazme za frakcioniranje u Europi za 40%, a najmanje 25% do 2030. To bi značilo povećanje doprinosa plazme iz Europe s 9 milijuna litara u 2022. na najmanje 11 milijuna litara u sljedećih 5 godina.

Žene s poremećajima zgrušavanja suočavaju se s jedinstvenim izazovima koji značajno utječu na njihovo zdravlje i dobrobit, no njihove potrebe često se zanemaruju zbog česte zablude da poremećaji zgrušavanja prvenstveno pogađaju muškarce. Stanja poput hemofilije, von Willebrandove bolesti (VWD) i poremećaja funkcije trombocita mogu uzrokovati ozbiljne zdravstvene komplikacije, uključujući obilno menstrualno krvarenje, dugotrajno krvarenje nakon ozljeda i poteškoće pri porodu. Hormonske promjene koje se događaju tijekom menstruacije, trudnoće i menopauze dodatno mogu zakomplicirati dijagnozu i liječenje. Razumijevanje složenosti poremećaja zgrušavanja kod žena ključno je za ranu dijagnozu, učinkovito liječenje i poboljšanu kvalitetu života.

S obzirom na prepreke s kojima se suočavaju žene s poremećajima zgrušavanja, Europska unija (EU) mora poduzeti proaktivne korake u rješavanju tih praznina. Pozivamo EU da prioritet da zdravlju žena fokusirajući se na poboljšanje pristupa skrbi, poticanje istraživanja te promicanje rane dijagnoze i specijalizirane skrbi.

EHC je dio Platforme korisnika plazmatskih proteina (PLUS), koalicije organizacija pacijenata s rijetkim poremećajima povezanim s plazmom čiji životi ovise o proizvodima plazmatskih proteina. Nakon godišnje Konferencije dionika o konsenzusu održanoj 23. i 24. siječnja u Estorilu (Portugal), EHC je podržao zajedničku izjavu PLUS-a o sigurnosti PDMP-ova.

EHC priznaje nedavne odluke nekoliko farmaceutskih tvrtki o obustavi ili preusmjeri razvoj ili komercijalizaciju terapija hemofilije od listopada 2024. EHC prepoznaje da ove odluke dolaze u vrijeme kada značajne neispunjene potrebe i dalje postoje u zajednici osoba s poremećajima zgrušavanja. Iako je postignut napredak, mnoge osobe s hemofilijom (PWH) ili drugim poremećajima zgrušavanja i dalje se suočavaju s problemima liječenja, probojnim krvarenjem i smanjenom kvalitetom života. Pristup standardnoj profilaksi i dalje predstavlja izazov u mnogim europskim zemljama, što dodatno naglašava potrebu za kontinuiranim istraživanjima, inovacijama i dostupnošću pravednog liječenja.

EHC poziva farmaceutske tvrtke, zdravstvene vlasti i dionike da ostanu predani unapređenju mogućnosti liječenja hemofilije i drugih poremećaja zgrušavanja. Ulaganja u istraživanje i razvoj moraju se nastaviti kako bi se osiguralo da su potrebe zajednice oboljelih od poremećaja zgrušavanja zadovoljene i da svi pacijenti imaju pristup sigurnim, učinkovitim i inovativnim terapijama.

EHC je pozdravio priliku da sudjeluje u javnim konzultacijama Europske komisije o nacrtu provedbenog pravilnika o zajedničkim znanstvenim konzultacijama (JSC) za medicinske proizvode, za koje smo izdali devet preporuka.

Ova EU inicijativa postavlja provedbena pravila koja detaljno opisuju kako developeri mogu dobiti rane smjernice o dokazima i podacima potrebnim za zajedničku kliničku procjenu svojih lijekova.

Više o ovoj inicijativi Europske komisije pročitajte ovdje.

JCA ne bi smio ometati pristup transformativnim ATMP-ovima!

EHC se pridružuje skupini pacijenata, kliničara, akademskih medicinskih centara te razvijača i proizvođača terapija u potpisivanju poziva na akciju za uspješnu provedbu Zajedničke kliničke procjene (JCA).

Usvajanjem Provedbenog zakona o JCA za medicinske proizvode i Metodoloških i praktičnih smjernica Koordinacijske skupine HTA o izravnoj i neizravnoj usporedbi, provedba JCA prema EU HTA Regulativi ulazi u kritičnu fazu. EHC i ostali potpisnici zabrinuti su da će europski pacijenti s malo ili nimalo alternativa liječenju doživjeti dodatna kašnjenja i ograničenja u pristupu potencijalno životno promjenjivim lijekovima. To bi poništilo svrhu EU HTA i JCA, koji teže povećanju i ubrzanju pristupa pacijenata.

Stoga zajednička izjava poziva članove Koordinacijske skupine HTA i njezine relevantne podskupine, kao i ocjenjivače JCA, da prepoznaju sve vrste dostupnih dokaza, uključujući ispitivanja s jednom rukom i RWE, te da koriste JCA izvješće za opisivanje, a ne za procjenu, bilo kakve neizvjesnosti u koristima tretmana, kako je predviđeno HTA Uredbom. Značajan dio neizvjesnosti može se riješiti na nacionalnoj razini tijekom faze procjene i kroz prikupljanje RWE-a.

Na taj način, Koordinacijska skupina može voditi razvoj JCA sustava prilagođenog svrsi koji učinkovito odgovara na potrebe zdravstvenih sustava, bez ometanja pristupa pacijenata transformativnim terapijama.

EHC se pridružuje drugim vodećim organizacijama pacijenata diljem Europe u objavljivanju seta od deset ključnih preporuka usmjerenih na poboljšanje uključenosti pacijenata u Zajedničke kliničke procjene (JCA) prema Uredbi EU o procjeni zdravstvene tehnologije (HTA). Ovaj zajednički napor ističe ključnu ulogu iskustava pacijenata i uvida u oblikovanju učinkovitih zdravstvenih procjena te osiguravanju da se glasovi onih koji su izravno pogođeni medicinskim inovacijama čuju i cijene.

Razvijene uz doprinos širokog spektra skupina pacijenata i temeljene na opsežnim konzultacijama i praktičnom iskustvu, preporuke su osmišljene kako bi potaknule inkluzivniji, transparentniji i na pacijenta usmjereniji pristup JCA-ima. Sljedećih deset točaka sažima njihov doprinos i snažno ih potičemo da se uzmu u obzir kako bi se osigurala smislena i praktična uključenost pacijenata

Također su poziv na akciju HTA Koordinacijskoj skupini da integrira ove prakse u smjernice koje razvijaju kako bi unaprijedili kvalitetu i relevantnost JCA-a. Na taj način mogu osigurati da procjene odražavaju stvarna iskustva pacijenata, što na kraju vodi do rješenja usmjerenijih na pacijenta.

• Uspostaviti predvidljiv okvir za uključivanje pacijenata u JCA
• Uključite mišljenja pacijenata, njegovatelja i organizacija pacijenata
• Uključite podatke o iskustvu pacijenata u JCA
• Pojednostavite uključivanje pacijenata tijekom cijelog procesa
• Pružiti sažetke tehnologija na jednostavnom jeziku
• Proširiti krug pacijenata i odrediti kriterije odabira
• Pružanje podrške pacijentima
• Omogućiti JCA i sažeta izvješća dostupnima na svim jezicima EU
• Pružanje povratnih informacija pacijentima
• Usvojiti konstruktivan pristup povjerljivosti i sukobu interesa

Posljednjih trideset godina, pacijenti s hemofilijom A i B liječeni su korištenjem FVIII i FIX zamjenskih koncentrata. Te su terapije dobro poznate i kliničarima i pacijentima. Sada ulazimo u novu eru u liječenju hemofilije i rijetkih poremećaja krvarenja. Nove, ne-zamjenske terapije su odobrene i postaju dostupne, što može značajno utjecati na kliničku skrb i kvalitetu života pacijenata.

Europska agencija za lijekove (EMA) pokrenula je u listopadu 2023. javnu konzultaciju o svom nacrtu smjernica o kliničkim zahtjevima za terapiju bez zamjene kod hemofilije A i B. Kraj konzultacija i rok za komentare bio je 30. travnja 2024.

Europsko udruženje za hemofiliju i srodne poremećaje (EAHAD), Europsko hematološko udruženje (EHA) i EHC podržavaju napore EMA-e u izradi smjernica koje imaju za cilj pružiti i podnositeljima zahtjeva i regulatorima prijeko potrebne usklađene zahtjeve za odobrenje stavljanja na tržište za primjenu terapija koje nisu zamjenske za hemofiliju A i B.