EHC se pridružuje Međunarodnom društvu za trombozu i hemostazu (ISTH), Europskom udruženju za hemofiliju i srodne poremećaje (EAHAD), Svjetskoj federaciji hemofilije (WFH) i drugim vodećim međunarodnim organizacijama u izdavanju izjave i hitnog poziva na nastavak predanosti inovacijama i pristupu u skrbi za hemofiliju.

Tijekom posljednjeg desetljeća, liječenje hemofilije značajno je napredovalo od tradicionalne intravenske zamjene faktora do subkutanih supstitucijskih terapija, rebalansirajućih sredstava i genskih terapija. Ove inovacije nude značajno poboljšane ishode i kvalitetu života osobama s hemofilijom, uključujući one s blagim ili umjerenim bolestima, žene i osobe s povezanim poremećajima zgrušavanja.

U posljednjim godinama, tri genske terapije — ROCTAVIAN, HEMGENIX i BEQVEZ — dobile su regulatorno odobrenje, što predstavlja povijesnu prekretnicu. Zabrinjavajuće je da su nekoliko tvrtki nedavno ukinule, zaustavile ili smanjile programe genske terapije, navodeći ograničen interes zajednice i komercijalnu nesigurnost.

Tvrdnje o nezainteresiranosti iz zajednice hemofila su obmanjujuće i ugrožavaju napredak genske terapije. Trenutna spora primjena značajno je povezana s komercijalnim neizvjesnostima, fragmentiranim zdravstvenim sustavima, izazovima u naknadama, neizvjesnostima dugoročnih ishoda i sustavnim preprekama, a ne nedostatkom interesa i/ili potrebe.

Više nego ikad, znanstveno-medicinska društva i zajednice pacijenata pozivaju i podržavaju razvoj sigurnih, učinkovitih terapija gena i drugih novih terapija hemofilije.

Pozivamo sve dionike — industriju, regulatore, platitelje, financijere, istraživače, kliničare i pacijente — da:

• Održavati istraživanja, ulaganja i klinički razvoj u inovativnim i naprednim terapijama, uključujući genske terapije i terapije bez zamjenskih metoda;
• Optimizirati i proširiti pristup postojećim tretmanima širom svijeta;
• Smanjiti nepotrebna opterećenja u kliničkom razvoju i procesima odobravanja lijekova
• Razviti jasne, pravedne okvire za naknadu; i
• Ojačati globalnu suradnju, istraživanje i obrazovanje.

Budućnost hemofilije možeponovno ovisiti o zajedničkom djelovanju. Inovacije i pristup tretmanima moraju ostati prioritet kako bi sve osobe s hemofilijom, bez obzira gdje živjele, mogle imati koristi od sigurnih, učinkovitih i životno promjenjivih terapija.

Osim ISTH-a, EAHAD-a i rada od kuće, ovu izjavu podržavaju:

• Američko društvo za gensku i staničnu terapiju (ASGCT)
• Azijsko-pacifičko društvo za trombozu i hemostazu (APSTH)
• Udruga za hemofiliju i srodne poremećaje – Azijsko-pacifička regija (AHADAP)
• Europski konzorcij za hemofiliju (EHC)
• Europsko društvo za gensku i staničnu terapiju (ESGCT)
• Grupo Cooperativo Latinoamericano de Hemostasia y Trombosis (Grupo CLAHT)
• Nacionalna zaklada za poremećaje krvarenja (NBDF)