EHC priznaje nedavne odluke nekoliko farmaceutskih tvrtki o obustavi ili preusmjeri razvoj ili komercijalizaciju terapija hemofilije od listopada 2024.

Kao najnovija odluka među njima, krajem veljače 2025. Pfizer je najavio da će zaustaviti globalnu komercijalizaciju fidanakogena elaparvovec-dzkt, genske terapije za hemofiliju B, navodeći nisku potražnju. Odobrena u više regija, uključujući Europsku uniju, ova jednokratna terapija više se neće provoditi, a Pfizer je preusmjerio fokus na marstacimab-hncq, injekcijski tretman za hemofiliju A i B.

EHC prepoznaje da ove odluke dolaze u vrijeme kada značajne neispunjene potrebe i dalje postoje u zajednici osoba s poremećajima zgrušavanja. Iako je postignut napredak, mnoge osobe s hemofilijom (PWH) ili drugim poremećajima zgrušavanja i dalje se suočavaju s problemima liječenja, probojnim krvarenjem i smanjenom kvalitetom života. Pristup standardnoj profilaksi i dalje predstavlja izazov u mnogim europskim zemljama, što dodatno naglašava potrebu za kontinuiranim istraživanjima, inovacijama i dostupnošću pravednog liječenja.

EHC poziva farmaceutske tvrtke, zdravstvene vlasti i dionike da ostanu predani unapređenju mogućnosti liječenja hemofilije i drugih poremećaja zgrušavanja. Ulaganja u istraživanje i razvoj moraju se nastaviti kako bi se osiguralo da su potrebe zajednice oboljelih od poremećaja zgrušavanja zadovoljene i da svi pacijenti imaju pristup sigurnim, učinkovitim i inovativnim terapijama.