22. prosinca 2025.

Pfizer je objavio smrt sudionika uključenog u dugoročnu otvorenu ekstenzivnu studiju (B7841007) marstacimaba kod osoba s hemofilijom A ili B, s inhibitorima ili bez njih. Sudionik je preminuo 14. prosinca 2025. nakon ozbiljnih neželjenih događaja, uključujući infarkt malog mozga nakon kojeg je uslijedilo cerebralno krvarenje.

Osoba koja je imala hemofiliju A s inhibitorima prethodno je sudjelovala u aktivnoj fazi liječenja matičnog ispitivanja (B7841005) 2022. godine i prešla u produženu studiju 2023. godine. Smrtonosni događaj dogodio se tijekom produženog razdoblja dok je sudionik primao profilaksu marstacimaba, nakon čega je uslijedila rekombinantna terapija faktorom VIIa za perioperativno hemostatsko liječenje nakon manje operacije.

Pfizer, u suradnji s istraživačem i neovisnim vanjskim odborom za praćenje podataka, provodi sveobuhvatnu reviziju kako bi procijenio okolnosti događaja. To uključuje procjenu osnovnih medicinskih stanja, istovremenih lijekova i potencijalne povezanosti s proučavanjem liječenja. Relevantna regulatorna tijela i istraživači su obaviješteni, a protokoli kirurškog liječenja unutar programa razvoja marstacimaba su u fazi revizije.

Trombotski događaji smatraju se neželjenim događajima za terapije za ponovno uravnoteženje poput marstacimaba, koji djeluje inhibirajući inhibitor tkivnog faktora (TFPI) kako bi povećao proizvodnju trombina. Slični događaji zabilježeni su i kod drugih nefaktorskih tretmana hemofilije, osobito u perioperativnim kontekstima i kada se koriste u kombinaciji s koncentratima faktora zgrušavanja ili zaobilaznim sredstvima.

Marstacimab je dobio regulatorno odobrenje Europske agencije za lijekove za liječenje hemofilije A ili B kod pacijenata bez inhibitora. Njegova upotreba kod pacijenata s inhibitorima nije odobrena i nastavlja se procjenjivati u kliničkim studijama.

EHC će nastaviti pratiti razvoj događaja i pregledavati sve dodatne informacije koje podijele regulatorna tijela i Pfizer kako istraga bude napredovala.