Posljednjih trideset godina, pacijenti s hemofilijom A i B liječeni su korištenjem FVIII i FIX zamjenskih koncentrata. Te su terapije dobro poznate i kliničarima i pacijentima. Sada ulazimo u novu eru u liječenju hemofilije i rijetkih poremećaja krvarenja. Nove, ne-zamjenske terapije su odobrene i postaju dostupne, što može značajno utjecati na kliničku skrb i kvalitetu života pacijenata.

Europska agencija za lijekove (EMA) pokrenula je u listopadu 2023. javnu konzultaciju o svom nacrtu smjernica o kliničkim zahtjevima za terapiju bez zamjene kod hemofilije A i B. Kraj konzultacija i rok za komentare bio je 30. travnja 2024.

Europsko udruženje za hemofiliju i srodne poremećaje (EAHAD), Europsko hematološko udruženje (EHA) i EHC podržavaju napore EMA-e u izradi smjernica koje imaju za cilj pružiti podnositeljima zahtjeva i regulatorima prijeko potrebne usklađene zahtjeve za odobrenje za stavljanje u promet za primjene terapija koje nisu zamjenske za hemofiliju A i B.