Sanofi приняло решение приостановить дальнейшие исследования по развитию препарата Фитусиран до выяснения обстоятельств, при которых возникли нефатальные тромботические события. В основе действия инновационного препарата Фитусиран, который разрабатывается для лечения как гемофилии А, так и В, лежит механизм РНК-интерференции. Небольшая молекула интерферирующей РНК восстанавливает нормальный уровень тромбина, необходимого для предотвращения кровотечения у пациентов с гемофилией.
В связи с мировым отзывом лекарственного препарата, назального спрея содержащего десмопрессин (Stimate® и Octim®, Octostim®, Desmospray®, DDAVP Spray®), ожидается возможный дефицит лекарственных средств до середины и окончания 2021г. В августе ЕКГ опубликовало первое заявление в связи с отзывом назального спрея от компании Ferring Pharmaceuticals Limited. На флаконах обнаружили механический дефект, в результате которого, нарушается дозировка препарата при использовании.
Спрей для носа Stimate используется для лечения некоторых пациентов с гемофилией А или пациентов с классической болезнью фон Виллебранда легкой и средней степени тяжести, нарушением свертывания крови.
Полная и обновленная версия заявления доступна на сайте ЕКГ (на английском).
27 октября состоялись 2 Круглых Стола, но которых обсуждались темы Генной терапии и Модели Взаимодействия и Сотрудничества пациента и врача. Доклад и главные темы обсуждений теперь доступны онлайн (на английском):