Всемирная федерация гемофилии (WFH) представила письмо доктору Тедросу Адханому Гебрейесусу, генеральному директору Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), в поддержку принятия резолюции Всемирной ассамблеи здравоохранения (WHA) о глобальных действиях по продвижению равенства в здравоохранении для людей с гемофилией и другими нарушениями сверканивания крови. Это предназначено в рамках подготовки к предстоящей 158-й сессии Исполнительного совета ВОЗ, которая состоится в Женеве, Швейцария, с 2 по 7 февраля 2026 года. EHC входит в число 76 организаций, присоединившихся к призыву.

EHC призывает Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) включить фактор фон Виллебранда (VWF) в Союзный список критически важных лекарств, подчёркивая острую необходимость защиты пациентов с болезнью фон Виллебранда (VWD).

ВВД поражает от 0,6% до 1,3% населения, что делает его самым распространённым наследственным нарушением кровотечения. Для пациентов с VWD 3 типа и многих с VWD 2 типа VWF представляет собой жизненно важную терапию, когда альтернативные методы, такие как десмопрессин, оказываются неэффективными.

Без надёжного доступа к VWF пациенты сталкиваются с опасными для жизни кровотечениями, увеличением числа госпитализаций и потенциально смертельной исходностью. Текущий дефицит не только ставит под угрозу жизни пациентов, но и увеличивает расходы на здравоохранение за счёт экстренных вмешательств и длительного пребывания в больнице.

Хотя десмопрессин остаётся вариантом для некоторых пациентов с VWD первого типа, он не может служить комплексным решением для всех случаев VWD. Включение VWF в список критически важных лекарств продемонстрировало бы приверженность ЕС справедливому уходу за редкими заболеваниями и укрепило бы готовность Европы к нехватке лекарств.

Добавление VWF в этот список является важным шагом к тому, чтобы ни один пациент не страдал из-за предотвратимого дефицита лекарств.

По мере того как общее фармацевтическое законодательство ЕС вступает в решающую фазу, EHC присоединилась к EURORDIS–Rare Diseases Europe, Европейскому форуму пациентов (EPF) и более чем 70 другим организациям пациентов, призывая законодателей ЕС обеспечить активное и значимое участие пациентов в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) — включая сохранение права голоса пациентов в Комитете по лекарственным средствам для использования человеком (CHMP).

В совместном заявлении, впервые опубликованном 10 марта 2025 года, EURORDIS и EPF предупредили, что переговоры Совета могут лишить представителей пациентов права голоса в CHMP и сократить число голосовающих членов в Комитете по фармаконадзору и оценке рисков (PRAC) — двух комитетах EMA, ответственных за разрешение и мониторинг лекарств в Европе.

Первоначальное предложение Европейской комиссии стало важной вехой в формализации участия пациентов в регулировании лекарственных средств ЕС, введя положения о четырёх представителях пациентов с правом голоса по CHMP и двум по PRAC. Однако соглашение Совета, принятое 4 июня, значительно ослабляет эти положения. Это не соответствует ни амбициям Комиссии, ни позиции Европейского парламента, принятой в апреле 2024 года по вовлечению пациентов.

Более 25 лет представители пациентов вносят свой личный опыт в регуляторные процессы ЕС. Их инсайты укрепляют доверие, обеспечивают реальные потребности лекарств и дополняют клиническую и научную экспертизу. Сокращение вовлечённости пациентов или лишение избирательных прав не только сведёт на нет десятилетия прогресса — это посылёт вредный сигнал о том, что мнения пациентов больше не ценятся при принятии решений, напрямую влияющих на их жизнь.

После соглашения Coreper I от 4 июня, достигнутого при председательстве Польши в Совете ЕС, трёхсторонние переговоры между Советом, Парламентом и Комиссией должны начаться 17 июня. Этот последний этап определит будущее регулирования лекарственных средств ЕС — а вместе с ним и будущее представительства пациентов в рамках EMA.

Сотни тысяч европейцев зависят от плазменных лекарств. Эти лекарства можно производить только из человеческой плазмы. Ещё в 2011 году в ЕС было собрано достаточно плазмы, чтобы удовлетворить потребности пациентов ЕС. С тех пор, несмотря на рост как общественных, так и коммерческих коллекций плазмы, растущий спрос на плазму превысил предложение. Страны ЕС в настоящее время не собирают достаточного количества плазмы для удовлетворения потребностей пациентов ЕС, которые столкнулись с дефицитом плазменных лекарств (лекарственных средств, полученных из плазмы, или PDMP).

Недостаток сбора в Европе и её последующая зависимость от импорта плазмы, главным образом из США, ставят под угрозу доступ пациентов и, следовательно, подрывают безопасность здоровья государств-членов ЕС и всей Европы. Опыт пандемии COVID-19 и нарастающих геополитических напряжённостей показывает опасные последствия сильной зависимости от импорта плазмы для производства этих жизненно важных плазменных лекарств. Европа должна решить эту стратегическую уязвимость и больше не оставлять своих граждан под угрозой.

Страны с программами плазмафереза (государственными и/или коммерческими) вносят пропорционально больше плазмы в производство PDMP, чем страны без таких программ.

Новый Регламент по веществам человеческого происхождения (SoHO) призывает государства-члены увеличить свои возможности по сбору и базу доноров плазмы, инвестируя в некоммерческие и государственные программы плазмафереза. Мы твёрдо уверены, что, увеличив финансирование государственных программ сбора средств, государства-члены ЕС значительно улучшат перспективы обеспечения безопасного и устойчивого постачения плазменных лекарств для своих пациентов в ближайшие годы.

Мы, пациенты, доноры, кровные учреждения, врачи и другие медицинские работники, больницы, представители здравоохранения и представители государственной отрасли поддерживаем этот манифест и призываем национальные и европейские органы увеличить политическую поддержку и финансирование государственных программ сбора плазмы с целью увеличения общественного сбора плазмы для фракционирования в Европе на 40% и минимум на 25% к 2030 году. Это означало бы увеличение вклада плазмы из Европы с 9 миллионов литров в 2022 году до как минимум 11 миллионов литров в ближайшие 5 лет.

Женщины с нарушениями кровотечения сталкиваются с уникальными трудностями, которые существенно влияют на их здоровье и благополучие, однако их потребности часто упускаются из виду из-за распространённого заблуждения, что нарушения кровотечения в первую очередь затрагивают мужчин. Такие состояния, как гемофилия, болезнь фон Виллебранда (VWD) и нарушения функции тромбоцитов, могут вызывать серьёзные осложнения со здоровьем, включая сильное менструальное кровотечение, длительное кровотечение после травм и трудности при родах. Гормональные колебания, возникающие во время менструации, беременности и менопаузы, могут ещё больше усложнять диагностику и лечение. Понимание сложности свертывающих заболеваний у женщин имеет решающее значение для ранней диагностики, эффективного лечения и улучшения качества жизни.

Учитывая препятствия, с которыми сталкиваются женщины с нарушениями кровотечения, Европейскому союзу (ЕС) необходимо предпринять проактивные шаги для устранения этих пробелов. Мы призываем ЕС уделять приоритетное внимание женскому здоровью, сосредотачиваясь на улучшении доступа к медицинской помощи, поддержке исследований и продвижении ранней диагностики и специализированной медицинской помощи.

EHC является частью Платформы пользователей плазменных белков (PLUS) — коалиции организаций пациентов с редкими заболеваниями, связанными с плазмой, чья жизнь зависит от продуктов плазменных белков. После ежегодной конференции консенсуса заинтересованных сторон 23-24 января в Эшториле (Португалия) EHC одобрила совместное заявление PLUS по безопасности PDMP.

EHC признаёт недавние решения нескольких фармацевтических компаний прекратить или переориентировать разработку или коммерциализацию лечения гемофилии с октября 2024 года. EHC признаёт, что такие решения принимаются в то время, когда в сообществе пациентов с нарушениями кровотечения сохраняются значительные неудовлетворённые потребности. Хотя достигнут прогресс, многие люди с гемофилией (ПВХ) или другими нарушениями кровотечения всё ещё испытывают нагрузку на лечение, прорывное кровотечение и снижение качества жизни. Доступ к стандартной профилактике остаётся проблемой во многих европейских странах, что дополнительно подчёркивает необходимость продолжения исследований, инноваций и справедливой доступности лечения.

EHC призывает фармацевтические компании, органы здравоохранения и заинтересованные стороны оставаться приверженными развитию вариантов лечения гемофилии и других нарушений кровотечения. Инвестиции в исследования и разработки должны продолжаться для удовлетворения потребностей сообщества пациентов с нарушениями кровотечения и обеспечения доступа всех пациентов к безопасным, эффективным и инновационным методам лечения.

EHC приветствовал возможность принять участие в общественных консультациях Европейской комиссии по проекту исполнительного регламента по Совместным научным консультациям (JSC) по лекарственным продуктам, по которому мы выпустили девять рекомендаций.

Эта инициатива ЕС устанавливает правила внедрения, подробно описывающие, как разработчики могут получать ранние рекомендации по доказательствам и данным, необходимым для совместной клинической оценки своих лекарственных препаратов.

Подробнее об этой инициативе Европейской комиссии читайте здесь.

JCA не должен ограничивать доступ к трансформационным ATMP!

EHC присоединяется к группе пациентов, клиницистов, академических медицинских центров, а также разработчиков и производителей терапевтических компаний, подписывая призыв к действию для успешного внедрения совместной клинической оценки (JCA).

С принятием Исполнительного акта по JCA для лекарственных препаратов и Методологических и практических рекомендаций Координационной группы HTA по прямому и косвенному сравнению реализация JCA в рамках Регламента ЕС по HTA вступает в критическую фазу. EHC и другие подписанты обеспокоены тем, что европейские пациенты, у которых мало или вообще нет альтернатив лечению, будут столкнуться с дальнейшими задержками и ограничениями в доступе к потенциально жизненно важным лекарствам. Это противоречит цели ЕС HTA и JCA, которые стремятся увеличить и ускорить доступ пациентов.

Поэтому в совместном заявлении призывают членов Координационной группы по ГТА и её соответствующих подгрупп, а также оценщиков JCA признать все типы доступных доказательств, включая испытания с одной рукой и RWE, и использовать отчет JCA для описания, а не для оценки возникающей неопределённости относительно пользы лечения, как это предусмотрено Регламентом HTA. Значительная часть оставшейся неопределённости может быть решена на национальном уровне на этапе оценки и через сбор RWE.

Таким образом, Координационная группа может возглавить разработку системы JCA, соответствующей целям, которая эффективно отвечает потребностям систем здравоохранения, не препятствуя доступу пациентов к трансформационной терапии.

EHC присоединяется к другим ведущим организациям пациентов по всей Европе, выпуская набор из десяти ключевых рекомендаций, направленных на повышение вовлечённости пациентов в совместные клинические оценки (JCA) в рамках Регламента ЕС по оценке медицинских технологий (HTA). Это совместное усилие подчёркивает ключевую роль опыта и инсайтов пациентов в формировании эффективных оценок здравоохранения и обеспечении того, чтобы голоса тех, кто непосредственно пострадал от медицинских инноваций, были услышаны и ценны.

Разработанные с учётом участия широкого круга групп пациентов и на основе обширного консультационного и практического опыта, рекомендации направлены на формирование более инклюзивного, прозрачного и ориентированного на пациента подхода к JCA. Следующие десять пунктов обобщают их вклад, и мы настоятельно рекомендуем рассматривать их для обеспечения значимого и практического участия пациентов

Это также призыв к действию для координационной группы HTA интегрировать эти практики в руководящие принципы, которые они разрабатывают для повышения качества и значимости JCA. Таким образом, они могут гарантировать, что оценки отражают реальный опыт пациентов, что в конечном итоге приведёт к более ориентированным на пациента медицинским решениям.

• Создать предсказуемую основу для вовлечения пациентов в JCA
• Включайте мнения пациентов, опекунов и организаций пациентов
• Включать данные о опыте пациентов в JCA
• Оптимизировать вовлечённость пациентов на протяжении всего процесса
• Предоставлять краткие обзоры технологий на простом языке
• Расширить круг пациентов и определить критерии отбора
• Оказывайте поддержку пациентам
• Сделать JCA и краткие отчёты доступными на всех языках ЕС
• Предоставляйте обратную связь пациентам
• Применяйте конструктивный подход к конфиденциальности и конфликту интересов

В течение последних тридцати лет пациентов с гемофилией A и B лечат с помощью заместительных концентратов FVIII и FIX. Эти методы терапии хорошо известны как клиницистам, так и пациентам. Сейчас мы вступаем в новую эру в лечении гемофилии и редких свертывающих заболеваний. Новые, незаменяющие терапии одобрены и становятся доступными, которые могут существенно повлиять на клиническую помощь и качество жизни пациентов.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в октябре 2023 года запустило общественные консультации по своему проекту руководства по клиническим требованиям к незаместительной терапии при гемофилии А и В. Конец консультации и крайний срок для комментариев был назначен на 30 апреля 2024 года.

Европейская ассоциация по гемофилии и сродствующим заболеваниям (EAHAD), Европейская ассоциация гематологии (EHA) и EHC поддерживают усилия EMA в разработке руководящих принципов, которые направлены на предоставление как заявителям, так и регуляторам столь необходимых согласованных требований к маркетингу для применения незаменяющих терапий для гемофилии A и B.