EHC присоединяется к Международному обществу по тромбозу и гемостазу (ISTH), Европейской ассоциации по гемофилии и смежным расстройствам (EAHAD), Всемирной федерации гемофилии (WFH) и другим ведущим международным организациям в выпуске заявления и срочного призыва к действию для дальнейшей приверженности инновациям и доступу к лечению гемофилии.

За последнее десятилетие лечение гемофилии значительно продвинулось от традиционной внутривенной замены факторов к подкожным замещивающим терапиям, средствам ребалансировки и генной терапии. Эти инновации обеспечивают значительно улучшение результатов и качество жизни для людей с гемофилией, включая людей с лёгким или умеренным заболеванием, женщин и людей с смежными нарушениями кровотечения.

В последние годы три генные терапии — ROCTAVIAN, HEMGENIX и BEQVEZ — получили регуляторное одобрение, что стало историческим рубежом. Тревожно, что несколько компаний недавно прекратили, приостановили или сократили программы генной терапии, ссылаясь на ограниченный интерес со стороны сообщества и коммерческую неопределённость.

Заявления о безразличии со стороны гемофилического сообщества вводят в заблуждение и ставят под угрозу прогресс в генной терапии. Текущее медленное внедрение тесно связано с коммерческой неопределённостью, фрагментированными системами здравоохранения, проблемами возмещения, долгосрочной неопределённостью результатов и системными барьерами, а не с отсутствием интереса и/или потребности.

Как никогда научно-медицинские общества и сообщества пациентов призывают и поддерживают разработку безопасных, эффективных генных и других новых методов лечения гемофилии.

Мы призываем всех заинтересованных сторон — отрасль, регуляторов, плательщиков, спонсоров, исследователей, клиницистов и пациентов — да:

• Поддерживать исследования, инвестиции и клинические разработки в инновационных и передовых методах терапии, включая генные и незаместительные терапии;
• Оптимизировать и расширить доступ к существующим методам лечения по всему миру;
• Снизить ненужные нагрузки в процессах клинической разработки и одобрения лекарств
• Разработать чёткие, справедливые рамки возмещения; и
• Укрепление глобального сотрудничества, исследований и образования.

Будущее гемофилии вцелом зависит от коллективных действий. Инновации и доступ к лечению должны оставаться приоритетом, чтобы все люди с гемофилией, где бы они ни жили, могли получать пользу от безопасных, эффективных и меняющих жизнь терапии.

Помимо ISTH, EAHAD и удалённой работы, это заявление поддерживается следующими:

• Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT)
• Азиатско-Тихоокеанское общество по тромбозу и гемостазу (APSTH)
• Ассоциация по гемофилии и смежным расстройствам — Азиатско-Тихоокеанский регион (AHADAP)
• Европейский консорциум по гемофилии (EHC)
• Европейское общество генной и клеточной терапии (ESGCT)
• Grupo Cooperativo Latinoamericano de Hemostasia y Trombosis (Grupo CLAHT)
• Национальный фонд нарушений свертывания крови (NBDF)