В течение последних тридцати лет пациентов с гемофилией A и B лечат с помощью заместительных концентратов FVIII и FIX. Эти методы терапии хорошо известны как клиницистам, так и пациентам. Сейчас мы вступаем в новую эру в лечении гемофилии и редких свертывающих заболеваний. Новые, незаменяющие терапии одобрены и становятся доступными, которые могут существенно повлиять на клиническую помощь и качество жизни пациентов.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в октябре 2023 года запустило общественные консультации по своему проекту руководства по клиническим требованиям к незаместительной терапии при гемофилии А и В. Конец консультации и крайний срок для комментариев был назначен на 30 апреля 2024 года.

Европейская ассоциация по гемофилии и смежным заболеваниям (EAHAD), Европейская ассоциация гематологии (EHA) и EHC поддерживают усилия EMA в разработке руководства, которое направлено на предоставление как заявителям, так и регуляторам столь необходимых согласованных требований к маркетинговому разрешениям для применения незаместительных терапий для гемофилии A и B.