L’EHC a publié le premier numéro 2025 de sa Novel Treatment Review (NTR), une revue périodique des nouveaux traitements pour l’hémophilie, la maladie de von Willebrand et d’autres troubles hémorragiques rares.

L’objectif du NTR est de fournir des informations à jour à notre communauté élargie, en particulier aux organisations nationales membres (NMO) de l’EHC, ainsi qu’un aperçu général du paysage en rapide évolution du développement de produits de coagulation dans les troubles hémorragiques rares.

Les principaux moments forts de cette dernière édition incluent :

• Concizumab (nom commercial Alhemo), un inhibiteur de la voie anti-facteur tissulaire (TFPI), a reçu une autorisation de mise en marché de l’UE.
• La Commission européenne a accordé une autorisation de mise en marché du marstacimab (nom commercial Hympavzi), destiné à la prévention des épisodes de saignement chez les patients âgés de 12 ans et plus, pesant au moins 35 kg, présentant une hémophilie sévère A ou B.
• Sangamo Therapeutics récupère les droits de développement et de commercialisation du giroctocogène fitelparvovec, un produit de thérapie génique expérimentale destiné au traitement des adultes atteints d’hémophilie A modérément sévère à sévère, suite à la décision de Pfizer de mettre fin à l’accord mondial de collaboration et de licence entre les parties.
• Spark Therapeutics / Roche a annoncé l’arrêt du dirloctocogène samoparvovec (SPK 8011, vecteur viral adéno-associé avec gène FVIII humain supprimé par le domaine B) chez les adultes présentant une hémophilie A sévère ou modérément sévère.

L’EHC souhaite exprimer sa gratitude au groupe de travail EHC NTR pour leur contribution au développement de cette question.