EHC je objavio prvo izdanje za 2025. godinu svog Novel Treatment Review (NTR), periodičnog pregleda novih tretmana hemofilije, von Willebrandove bolesti i drugih rijetkih poremećaja krvarenja.

Svrha NTR-a je pružiti ažurirane informacije široj zajednici, osobito nacionalnim članicama EHC-a (NMO), te opći pregled brzo mijenjajućeg krajolika razvoja koagulacijskih proizvoda kod rijetkih poremećaja zgrušavanja.

Glavni istaknuti dijelovi ovog najnovijeg izdanja uključuju:

• Concizumab (trgovački naziv Alhemo), inhibitor puteva protiv tkivnih faktora (TFPI), dobio je odobrenje EU za stavljanje u promet.
• Europska komisija odobrila je stavljanje u promet marstacimaba (trgovački naziv Hympavzi), namijenjenog za profilaksu epizoda krvarenja kod pacijenata starijih od 12 godina, težine najmanje 35 kg, koji imaju tešku hemofiliju A ili B.
• Sangamo Therapeutics ponovno dobiva prava na razvoj i komercijalizaciju giroktokogena fitelparvoveca, kandidata za istraživačku gensku terapiju namijenjenog liječenju odraslih s umjereno teškom do teškom hemofilijom A, nakon odluke Pfizera o raskidu globalnog ugovora o suradnji i licenci između strana.
• Spark Therapeutics / Roche objavili su prestanak uzimanja dirloktokogena samoparvovec (SPK 8011, virusni vektor povezan s adeno-domenom s B-domenom izbrisanim ljudskim FVIII genom) kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom A.

EHC želi izraziti zahvalnost EHC NTR Radnoj skupini za njihov doprinos razvoju ovog pitanja.