EHC выпустил первый выпуск Novel Treatment Review (NTR) за 2025 год — периодический обзор новых методов лечения гемофилии, болезни фон Виллебранда и других редких нарушений кровотечения.

Цель NTR — предоставлять актуальную информацию нашему широкому сообществу, особенно национальным организациям-членам EHC (NMO), а также общий обзор быстро меняющегося ландшафта разработок продуктов для свертывания при редких нарушениях кровотечения.

Ключевые моменты в этом последнем выпуске включают:

• Концизумаб (торговое название Alhemo), ингибитор пути антитканевых факторов (TFPI), получил разрешение на рынок ЕС.
• Европейская комиссия выдала разрешение на продажу марстацимаба (торговое название Hympavzi), предназначенного для профилактики кровотечений у пациентов в возрасте 12 лет и старше, весом не менее 35 кг, страдающих тяжелой гемофилией A или B.
• Sangamo Therapeutics восстанавливает права на разработку и коммерциализацию гироктокогена фителпарвовека, кандидата для исследования генной терапии для лечения взрослых с умеренно тяжёлой и тяжелой гемофилией А, после решения Pfizer прекратить глобальное сотрудничество и лицензионное соглашение между сторонами.
• Компания Spark Therapeutics / Roche объявила о прекращении приёма дирлоктокогена самопарвовек (SPK 8011, адено-ассоциированный вирусный вектор с геном FVIII человека из B-домена) у взрослых с тяжелой или умеренно тяжёлой гемофилией A.

EHC выражает благодарность рабочей группе EHC NTR за их вклад в развитие этого вопроса.