L’EHC a publié le deuxième numéro 2025 de sa Novel Treatment Review (NTR), une revue périodique des nouveaux traitements pour l’hémophilie, la maladie de von Willebrand (VWD) et d’autres troubles hémorragiques rares.

L’objectif du NTR est de fournir des informations à jour à notre communauté élargie, en particulier aux organisations nationales membres (NMO) de l’EHC, ainsi qu’un aperçu général du paysage en rapide évolution du développement de produits de coagulation dans les troubles hémorragiques rares.

Les principaux moments forts de cette dernière édition incluent :

• La Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni a approuvé le marstacimab de Pfizer, commercialisé sous le nom Hympavzi, pour la prévention et la réduction des saignements chez les patients âgés de 12 ans et plus présentant une hémophilie sévère A ou B qui n’ont pas développé d’inhibiteurs du facteur VIII ou IX.
• La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le fitusiran, commercialisé sous le nom de Qfitlia, comme traitement prophylactique de routine pour prévenir ou réduire les épisodes de saignement chez les personnes âgées de 12 ans et plus présentant une hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs ou anticorps pouvant réduire l’efficacité du traitement.
• Metagenomi mène des études précliniques pour faire progresser le MGX-001, sa thérapie expérimentale d’édition génétique pour l’hémophilie A, dans le but d’entrer dans les essais cliniques en 2026.
• Pfizer met fin au développement et à la commercialisation mondiale de Beqvez, sa thérapie génique pour l’hémophilie B. L’entreprise se concentrera plutôt sur le développement de Hympavzi, un inhibiteur des voies anti-facteurs tissulaires pour l’hémophilie A et B.

L’EHC souhaite exprimer sa gratitude au groupe de travail EHC NTR pour leur contribution au développement de cette question.