EHC je objavio drugo izdanje za 2025. godinu svog Novel Treatment Review (NTR), periodičnog pregleda novih tretmana za hemofiliju, von Willebrandovu bolest (VWD) i druge rijetke poremećaje zgrušavanja.

Svrha NTR-a je pružiti ažurirane informacije široj zajednici, osobito nacionalnim članicama EHC-a (NMO), te opći pregled brzo mijenjajućeg krajolika razvoja koagulacijskih proizvoda kod rijetkih poremećaja zgrušavanja.

Glavni istaknuti dijelovi ovog najnovijeg izdanja uključuju:

• Britanska agencija za lijekove i zdravstvene proizvode (MHRA) odobrila je Pfizerov marstacimab, poznat kao Hympavzi, za prevenciju i smanjenje krvarenja kod pacijenata starijih od 12 godina s teškom hemofilijom A ili B koji nisu razvili inhibitore faktora VIII ili IX.
• Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je fitusiran, poznat kao Qfitlia, kao rutinski profilaktički tretman za sprječavanje ili smanjenje epizoda krvarenja kod osoba starijih od 12 godina s hemofilijom A ili B, s ili bez inhibitora ili protutijela koja mogu smanjiti učinkovitost liječenja.
• Metagenomi provodi predklinička istraživanja kako bi unaprijedio MGX-001, svoju eksperimentalnu terapiju uređivanja gena za hemofiliju A, s ciljem ulaska u klinička ispitivanja 2026. godine.
• Pfizer prekida globalni razvoj i komercijalizaciju Beqveza, svoje genske terapije za hemofiliju B. Tvrtka će se umjesto toga usredotočiti na razvoj Hympavzija, inhibitora puta protiv tkivnih faktora za hemofiliju A i B.

EHC želi izraziti zahvalnost EHC NTR Radnoj skupini za njihov doprinos razvoju ovog pitanja.