EHC выпустил второй выпуск за 2025 год своего обзора нового лечения (NTR) — периодического обзора новых методов лечения гемофилии, болезни фон Виллебранда (VWD) и других редких нарушений кровотечения.

Цель NTR — предоставлять актуальную информацию нашему широкому сообществу, особенно национальным организациям-членам EHC (NMO), а также общий обзор быстро меняющегося ландшафта разработок продуктов для свертывания при редких нарушениях кровотечения.

Ключевые моменты в этом последнем выпуске включают:

• Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинских товаров Великобритании (MHRA) одобрило марстацимаб Pfizer, продаваемый под названием Hympavzi, для профилактики и уменьшения кровотечений у пациентов в возрасте 12 лет и старше с тяжелой гемофилией A или B, у которых не развились ингибиторы фактора VIII или IX.
• Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило фитусиран, продаваемый под названием Qfitlia, как рутинное профилактическое средство для предотвращения или уменьшения кровотечений у людей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А или В, с ингибиторами или антителами или без них, которые могут снизить эффективность лечения.
• Metagenomi проводит доклинические исследования для продвижения MGX-001 — своей экспериментальной терапии редактирования гена при гемофилии А — с целью начала клинических испытаний в 2026 году.
• Pfizer прекращает глобальную разработку и коммерциализацию Beqvez — своей генной терапии гемофилии B. Вместо этого компания сосредоточится на развитии Hympavzi — ингибитора путей антитканевых факторов при гемофилии А и В.

EHC выражает благодарность рабочей группе EHC NTR за их вклад в развитие этого вопроса.